塞尔帕替尼（LOXO-292）香港同情用药计划，香港治疗肺癌
位置：首页 > 上海 > 生活服务 时间:2022-03-30
 一些刚刚获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的癌症药物，但在香港仍未注册，如何通过香港获取全球最先进的癌症药物进行治疗？ 在这数个月甚至数年的空窗期期间，部分药厂会容许香港的医生为合适的患者申请使用这些药物，我们称之为同情用药。这种同情用药计划原则上容许适合使用该药物的癌症患者，不会因为药物尚未注册而失去使用救命药的机会。同情用药计划下的药物，通常都是口服标靶药。 一：Mobocertinib（TAK-788） 非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，据世界卫生组织（WHO）统计，全球每年新增约180万肺癌病例，其中NSCLC约占85%左右。EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变，约占所有NSCLC的2.1%。在中国，EGFR20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%。目前，全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物，同时，现有的EGFR-TKI、化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，患者饱受疾病困扰，具有迫切的临床治疗需求。 Mobocertinib（TAK-788）是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物，预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。 一项针对Mobocertinib（TAK-788）开展的1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，经Mobocertinib治疗后，中位无进展生存期（mPFS）可达7.3个月，客观缓解率（ORR）为43%，同时安全性可控。2019年12月，Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。 二：特泊替尼Tepotinib 适应症：用于治疗不可切除、MET 外显子14 跳跃突变晚期或复发性非小细胞肺癌患者。 使用方法：500mg 每天一次，餐后口服 临床疗效：2019年9月FDA授予特泊替尼tepotinib突破性治疗的称号，用于治疗接受含铂化疗后病情进展、携带METex14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌患者。 FDA审查的数据显示，经液体活检鉴定的METex14突变的NSCLC 患者，由独立审查委员会（IRC）评估的ORR为50.0％，由研究者评估的ORR为55.3％。经组织活检鉴定的MET ex14突变的患者，由IRC和研究者评估的ORR分别为45.1％和54.9％。 三：塞尔帕替尼（LOXO-292） 适应症：RET融合的肺癌、甲状腺癌等，是全球目前RET融合首选的两款药物之一。 使用方法：口服。50kg体重以下，120mg，每天2次；50kg以上，160mg，每天2次。 临床疗效：LOXO-292是一种高度选择性的口服RET抑制剂，也就是说这个药物非常“专一”地抑制RET基因，不会“错杀”且毒副作用小。 临床实验数据显示，在带有RET融合变异的患者中，LOXO-292的总体缓解率为77%。其中，非小细胞肺癌(NSCLC)的总体缓解率也为77%。而在RET变异的甲状腺髓样癌中，这款在研新药的总体缓解率为45%。 申请资格：RET基因融合的非小细胞性肺癌，并且对化疗药产生抗药性，拥有以 FISH 或次世代基因检测 (Next-generation sequencing) 的报告便可申请药物，为自己带来新的希望。 香港唯安医务中心由具备超过15年医疗经验香港肿瘤专科医生及多年经营香港医疗集团的管理团队共同创办，主要提供综合癌症服务，包括癌症的早期筛查、诊断、治疗和远程会诊等服务。电话：00852-51641423，微信:hkweian 医生可根据患者的情况，给予专业的诊断并在免疫治疗、靶向治疗、化疗、放射治疗等不同的方法中为患者提供最合适的治疗方案。 (浏览：次) |
